Sarepta Therapeutics首席執行官道格·英格拉姆（Doug Ingram）希望該公司在今年年底的批准試驗中開始向兒童提供Duchenne肌營養不良症基因治療。
「我們有一個很大的野心，可能在兩年後到社區，」他說。
新浪美股訊 CNBC消息，Sarepta Therapeutics公司首席執行官道格·英格拉姆周五在接受採訪時說道，他有一個「雄心壯志」，儘快讓公司的Duchenne肌營養不良症基因治療。
他希望Sarepta能夠在今年年底之前開始在批准試驗中開始給孩子服藥。
「在此之後的兩年內，我們有可能成為社區的雄心壯志，」英格拉姆在接受CNBC的採訪時說道：「關閉貝爾」。
Duchenne肌營養不良症是一種罕見的遺傳性疾病，會導致肌肉萎縮，在患者年滿30歲之前可能致命。癥狀通常始於兒童早期，通常在3至5歲之間。它主要影響男孩，但在極少數情況下會影響女孩。
該生物製藥公司在1 / 2a期臨床試驗中取得了積極的初步結果，該試驗導致股價飆升。然而，在7月，由於在研究級第三方提供的質粒中發現了痕量的DNA片段，美國食品和藥物管理局將該試驗置於臨床試驗中。
英格拉姆說：「我們的早期結果非常出色，但他們指出需要更多的孩子接受治療。MLB」初步結果來自三名接受基因治療的兒童。
英格拉姆表示，FDA的舉辦部分是因為「與供應商的製造問題」，並且Sarepta已對FDA做出「全面回應」。他說：「我們的目標和信念是，它很快就會暫時停止臨床，它不應該影響我們要做的事情的時間安排。」
英格拉姆希望在接下來的60天內到達FDA前面，討論Sarepta的臨床計劃以及獲得社區治療的途徑。他說：「我們處於領先地位，但我們背後還有其他可靠的計劃。如果我們不能以緊迫感快速工作，其他人就會這樣做。」並且還表示：「我們的目標是坦誠地通過競爭來推動，希望確保我們擁有最優雅的計劃，我們處於領先地位，我們可以儘快到達這個社區。」
Sarepta Therapeutics的股票在過去12個月內上漲超過200%。
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